
凝血与止血的失衡是多种疾病的重要病理基础:过度激活容易引发心肌梗死等血栓性疾病,而功能障碍则会导致血友病等出血性病变。目前,对病理状态下凝血稳态失衡机制的认识仍存在缺失,这是血栓与出血性疾病创新药开发面临的瓶颈。血管内皮是血管内侧与血液直接接触的一层细胞,它拥有独特的分泌性囊泡——WP小体(Weibel-Palade bodies),储存血管性血友病因子(VWF)及多种血管活性物质,并在血管受损时迅速将其分泌至基底膜,启动血管保护反应。鉴于目前针对血栓与出血性疾病的药物主要靶向凝血因子和血小板,因此研究内皮细胞及内皮源性因子(如VWF)在这些疾病中的作用及机制将有可能揭示新的干预靶点。
2026年1月20日,睿智医药首席科学官罗金才博士与中国药科大学、北京大学团队合作,于血液学顶级期刊《Blood》上发表了题为“Clusterin maintains hemostatic equilibrium by stabilizing VWF multimers in plasma”的研究论文。

该研究不仅发现簇集素(Clusterin)是WP小体的新型组分,而且重新定义了内皮细胞WP小体在凝血平衡调控中的蛋白质枢纽作用。簇集素作为维持VWF多聚体功能与凝血稳态关键调节因子的阐明为靶向凝血功能障碍提供了“稳定VWF多聚体结构”这一全新治疗策略,也为出血及血栓性疾病的药物研发揭示了潜在新靶点。罗金才博士团队此前已在《Blood》期刊上发表了一项开创性研究成果(Li et al., Blood, 2017),本次工作是团队在该顶刊上发布的又一重要进展,是团队历经十多年深耕积累的成果。
