“类器官技术并非一夜爆红，它是干细胞生物学与药物研发需求碰撞的必然产物。”王韫芳教授开宗明义。

她指出，动物实验作为临床前“金标准”已有80年历史，但其与人体反应的鸿沟日益凸显——特别是代谢毒性，许多动物不具备人类特异性代谢酶，导致大量药物在临床后期甚至上市后因肝毒性折戟。

FDA在2025年4月发布的NAMS（非动物模型）法案，首次将类器官与器官芯片纳入监管科学战略高度。已有案例证明，不依赖动物实验，仅凭类器官微流控芯片数据即可获批IND。这释放出强烈信号：类器官已从科研工具升级为监管认可的“新标尺”。

但王教授强调，这不意味着全面替代动物——类器官解决“人相关性”问题，动物解决“系统整合”问题，两者协同而非对立。

王韫芳教授团队依托清华长庚医院临床资源，建立了国内领先的肝胆类器官生物样本活库。其核心理念是“以终为始”——以患者最终获益为终点，反向设计类器官的应用路径。

“我们不只是为药厂服务，更是为患者服务。”她介绍，从手术获取组织、制备类器官、存储入库，到将类器官信息与临床诊疗、随访数据关联，形成“全生命周期”伴随体系。当患者复发时，复苏其自体的类器官，即可为新药或新疗法提供最匹配的筛选平台。

更进一步，团队正将实体类器官“数字化”，构建虚拟类器官，实现碳基与硅基的融合。“我们希望类器官像一把标尺，不仅可视、可量化，而且可比、可参照。”这需要AI的深度介入，也需要行业共同制定标准，打破类器官数据孤岛。

希格生科CTO卓鉥博士分享了一条不同的研发路径——从构建罕见肿瘤的类器官模型出发，反向发现全新靶点，再通过AI加速药物设计与迭代。

“我们第一个管线是弥漫性胃癌靶向药，已推进到临床一期后期。这个靶点FAK之前有人研究，但从未有人把它与弥漫性胃癌做强关联。”卓鉥博士说。团队构建了全球首个弥漫性胃癌类器官模型，在体外再现了间质细胞的金标准特征，从而深入机制研究、锁定靶点。

希格生科的底层逻辑是“AI设计-自动化合成-类器官评价”的三位一体闭环：

• 早期：利用AI进行药物骨架设计、晶型预测，结合类器官快速筛选，避免传统2D细胞带来的错误导向；

• 中期：采用基因编辑类器官（一致性高）进行候选化合物迭代，再用患者来源类器官（异质性高）做最终验证；

• 后期：结合临床大数据与AI分析，精准识别易感人群，压缩临床试验时间。

“我们正处在生物医药底层范式转变的拐点。”卓鉥博士认为，类器官的标准化落地是产业化最大瓶颈，而这恰恰是5年来团队构建的核心壁垒。

睿智医药董事长胡瑞连回顾，早在10年前在美国投资3D生物反应器时就关注到类器官潜力。2021年起，团队系统评估国内外类器官技术团队，最终选择与清华长庚医院王韫芳教授团队深度合作。

“过去客户对AI和类器官犹疑冷淡，但从去年到今年，询问量激增。”胡瑞连观察到，客户不再满足于碎片化的单项服务，而是在“整包”研发服务中主动要求加入类器官模块，以提高PCC质量、IND成功率及后续临床转化效率。

上海睿智医药资深总监许煜洲进一步解析：类器官的核心价值在于 “human relevance” 。在非肿瘤疾病（自免、代谢、CNS）领域，动物模型与人的基因背景差异极大，翻译到临床常出现巨大差距。类器官恰好填补了细胞实验与动物实验之间的空白，尤其对肝毒性、心脏毒性等预测有重要价值。

许煜洲透露，睿智正与产业链上游（培养基、基质胶）、中游（芯片、3D打印）及下游（各类器官模型开发者）全面合作，构建标准化、可落地的类器官评价体系。“我们要做的是以终为始，从工业端真实需求倒推模型开发，而不是为了做类器官而做类器官。”

当FDA吹响政策号角，当CDE开始布局类器官方法学验证，当AI与类器官的闭环迭代跑通首个临床管线，这场变革已不再是“要不要做”的选择题，而是“如何做得更快、更标准、更有效”的必答题。

从王韫芳教授的“全生命周期伴随诊疗”，到希格生科的“AI+类器官闭环制药”，再到睿智医药的“整包赋能”——中国力量正在这条新赛道上定义自己的规则。

告别蒙眼跟风，拥抱底层创新。类器官与AI的结合，不仅是工具升级，更是一场关于药物研发“求真”范式的革命。它让新药在更早的阶段、用更接近人的模型、以更低的成本验证，最终使“让生命更早遇见希望”不再是一句口号。